NUEVOS DATOS POSITIVOS CON EVRYSDI, DE ROCHE, EN EL MAYOR ENSAYO JAMÁS REALIZADO EN PACIENTES CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL (AME) PREVIAMENTE TRATADOS
Roche ha anunciado nuevos datos a dos años del estudio JEWELFISH, que evalúa Evrysdi® (risdiplam) en personas con AME de tipo 1, 2 o 3 con edades comprendidas entre los 6 meses y los 60 años en el momento del reclutamiento. Los pacientes habían sido tratados previamente con otras terapias aprobadas o en investigación dirigidas a la enfermedad, como nusinersen (Spinraza(R)) u onasemnogene abeparvovec (Zolgensma(R)). Los datos mostraron que Evrysdi mejoraba o mantenía la función motora y provocaba un rápido aumento de los niveles de proteína SMN que se mantenían tras dos años de tratamiento. Estos datos se presentarán en el 27º Congreso de la Sociedad Mundial de Trastornos Musculoesqueléticos (WMS, por sus siglas en inglés), que se celebra del 11 al 15 de octubre de 2022. "El perfil de seguridad consistente y la eficacia exploratoria que hemos visto en el estudio JEWELFISH, el más grande realizado en pacientes previamente tratados, refuerza el potencial de Evrysdi como una opción d...